Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA
Volledig scherm
Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA © AP

Duurste medicijn ter wereld tegen spierziekte SMA goedgekeurd in Europa

UpdateEen baanbrekende en peperdure gentherapie die de progressieve spierziekte SMA bij jonge kinderen kan stoppen, mag voorlopig de Europese markt op. Ook behandeling van Nederlandse patiëntjes komt hiermee een stap dichterbij.

  1. Een half jaar na peperdure gentherapie: Pia doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt
    PREMIUM

    Een half jaar na peperdure genthera­pie: Pia doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt

    Pia Boehnke, de Vlaamse baby met de zeldzame spierziekte SMA type 1, werd een half jaar geleden behandeld met de peperdure gentherapie Zolgensma. Het medicijn kostte 1,9 miljoen euro en het meisje, nu 16 maanden oud, doet het goed. Ze gaat zienderogen vooruit, kan soms tien seconden rechtop zitten en eet zelfstandig, maar het grote wonder is niet geschied. Moeder Ellen De Meyer: ,,Het doet ongelooflijk veel pijn om te beseffen wat Pia niet kan en ook nooit zal kunnen.”
  1. De Jonge over coronacijfers: 'Weinig reden tot optimisme'
    Play

    De Jonge over coronacij­fers: 'Weinig reden tot optimisme'

  2. Gezocht: negen winnaars Oudejaarstrekking 2019
    Play

    Gezocht: negen winnaars Oude­jaarstrek­king 2019